Confirman un nuevo fármaco como potencial agente terapéutico para tratar la ataxia de Friedreich

Grupo de investigación del CIBERER, la Universitat de València e INCLIVA que ha participado en el estudio.Un estudio en el que participa el grupo de investigación liderado Federico Pallardó, del Departamento de Fisiología de la Facultat de Medicina i Odontologia de la Universitat de València (UV), ha confirmado los beneficios del fármaco leriglitazona para tratar la ataxia de Friedrich, una enfermedad rara que afecta a 2-4 personas de cada 100.000 y para la cual, actualmente, no hay una cura efectiva.

La ataxia de Friedreich se caracteriza por una descoordinación progresiva en el movimiento. Los primeros síntomas acostumbran a aparecer durante la preadolescencia y se van agravando con la edad. Normalmente, antes de los 20 años las personas que padecen la enfermedad ya tienen que utilizar silla de ruedas.

Este fármaco mejora las deficiencias de pérdida de frataxina en los modelos celulares y animales de la ataxia de Friedreich. Esta enfermedad se produce por deficiencia de los niveles de frataxina, que conduce a la disfunción mitocondrial con afectaciones neurológicas y cardíacas. El estudio se ha publicado en la revista Neurobiology of Disease.

La investigación es una colaboración entre el grupo de investigación que lidera Federico Pallardó, la empresa Minoryx Therapeutics, y el INCLIVA, perteneciente al Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), el Grupo de Investigación Bioquímica del Estrés Oxidativo, de la Universidad de Lleida (UdL) y el Instituto de Investigación Biomédica de Lleida (IRBLleida), y el Departamento de Pediatría y Neurología del The Children’s Hospital of Philadelphia.

“En nuestro laboratorio hemos realizado un ensayo preclínico en un modelo de ratón de la ataxia de Friedreich. Tras administrar por vía oral la leriglitazona a los ratones, hemos observado una mejora de la función motora. Este resultado es muy esperanzador de cara a un futuro uso terapéutico de la leriglitazona en los pacientes”, ha explicado Pilar González-Cabo, investigadora del CIBERER y responsable del proyecto.

Los siguientes pasos en la investigación son ver los resultados de los ensayos clínicos que está llevando a cabo Minoryx Therapeutics y seguir aportando evidencias moleculares de mejora de las alteraciones celulares que se producen por falta de frataxina.

La leriglitazona, que se suministra por vía oral, tiene un efecto antioxidante, antiinflamatorio y neuroprotector. Actualmente el fármaco se encuentra en fase II avanzada en los ensayos clínicos.

Sobre CIBERER

El Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER) es un consorcio dependiente del Instituto de Salud Carlos III (Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades) y está cofinanciado por el Fondo Europeo de Desarrollo Regional (FEDER). El CIBER en su Área Temática de Enfermedades Raras (CIBERER) es el centro de referencia en España en investigación sobre enfermedades raras. Su principal objetivo es coordinar y favorecer la investigación básica, clínica y epidemiológica, así como potenciar que la investigación que se desarrolla en los laboratorios llegue al paciente, y dé respuestas científicas a las preguntas nacidas de la interacción entre médicos y enfermos. El CIBERER se compone de un equipo humano de más de 700 profesionales e integra a 60 grupos de investigación. Además, cuenta con 18 grupos clínicos vinculados.

Referencia bibliográfica

Laura Rodríguez-Pascau, Elena Britti, Pablo Calap-Quintana, Yi Na Dong, Cristina Vergara, Fabien Delaspre, Marta Medina, Jordi Tamarit, Federico V. Pallardó, Pilar Gonzalez-Cabo, Joaquim Ros, David R. Lynch, Marc Martinell, Pilar Pizcueta. PPAR gamma agonist leriglitazone improves frataxin-loss impairments in cellular and animal models of Friedreich Ataxia. Neurobiology of Disease, 2020, 105162, ISSN 0969-9961.

Fuente: UV







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